Hémophilie : Faire avancer la recherche !

Hémophilie : Faire avancer la recherche !

16 mars 2016

De nouvelles pistes thérapeutiques sont à l’étude, mais les difficultés rencontrées pour mener des essais chez des malades, peu nombreux, retardent la sortie de traitements innovants.

 

L’hémophilie, un mal méconnu

L’hémophilie (A ou B) est mal connue des Français. On se souvient vaguement que le fils du dernier tsar de Russie en souffrait et était surveillé en permanence pour ne pas qu’il se blesse et perde tout son sang… Normal, il y a seulement 6 000 hémophiles en France et 350 000 dans le monde.

Une maladie transmise par les femmes

L’hémophilie est une anomalie de la coagulation sanguine transmise par la mère, qui affecte essentiellement les hommes. En clair, même si elles ne sont pas touchées, les femmes peuvent porter le gène défectueux et le transmettre à leur descendance.

 

Des traitements, mais…

La maladie ne se guérit toujours pas mais, grâce aux concentrés de facteurs de coagulation VIII et IX qui arrêtent ou préviennent les hémorragies, l’espérance de vie des malades est presque la même que dans la population générale et le traitement par perfusion à domicile est devenu courant. Des progrès restent cependant à faire pour simplifier les traitements et améliorer le quotidien des patients.

 

Un nouveau médicament attendu contre l’hémophilie

À côté des essais de thérapie génique en cours dans l’hémophilie B, plusieurs stratégies sont à l’étude, l’une d’elles visant à augmenter la durée de vie des facteurs de coagulation. Mais les essais cliniques sont compliqués par le petit nombre de malades. D’où l’appel des hématologues et de l’Association française des hémophiles pour qu’ils y participent activement. C’est leur intérêt !

Lucile Dautrement

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